前端大腦至脊椎末梢均可呈現轉植入基因結果。      (照片提供/馬偕紀念醫院)

歷時3年，由馬偕紀念醫院小兒遺傳科主任林達雄醫師領導的研究團隊，終於在神經退化性疾病基因療法有了突破性發展，動物實驗的成果發表在期刊《分子遺傳與代謝》(Molecular Genetics and Metabolism)，並獲選為8月封面故事。

研究團隊利用神經軸突能遠端傳送神經信息特性，以腺病毒相關病毒為載體，攜帶正常基因，注射進患有神經退化性疾病老鼠的神經軸突聚集處，正常基因被傳送到神經系統各個部位後，製造正常酵素蛋白，自前腦至脊髓末梢的基因及蛋白都呈現正常。

林達雄指出，先前國外也有進行研究或人體實驗，但效果僅限於局部，這次研究成功達成中樞神經全面治療。舊療法如同將貨物從台北車站向外運送，只能抵達新竹；而新療法利用神經軸突運送基因，就能送往更遠的屏東。

原先只能存活30天左右的老鼠，注射後壽命延長一倍，相當於只能活到10多歲的人類，延壽至20、30歲，但還要克服周邊神經系統的問題，才能阻止肌肉萎縮。

對於腦白質退化相關疾病，例如電影《羅倫佐的油》主角所患的腎上腺腦白質退化症及俗稱黏寶寶的黏多醣儲積症，其他如尼曼匹克氏症、高雪氏症、神經節甘脂儲積症等，在未來都有治療的新契機。

另外，小腦與脊髓神經退化，包括日劇《一公升的眼淚》和國片《帶一片風景走》描述的小腦萎縮症和多發性硬化症、脊髓性肌肉萎縮症等疾病，也適用於這次的研究發現，能阻止小腦與脊髓的髓鞘退化與神經軸突病變。

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